NUOVI FARMACI E FORMULAZIONI IN ONCOLOGIA PEDIATRICA
Lo sviluppo dei farmaci in oncologia
pediatrica ha avuto in passato una
serie di difficoltà legate allo scarso numero
di pazienti, alle problematiche di
carattere etico, all’inesistenza di vantaggi
economici per le case farmaceutiche
e, di conseguenza, un limitato
numero di farmaci disponibili per la
sperimentazione nei bambini. In questo
modo i nuovi farmaci potevano essere
usati per i bambini solo dopo l’autorizzazione
alla loro immissione sul
mercato, con ritardi a volte di decenni
rispetto al loro utilizzo sugli adulti.
In questo scenario la Comunità Europea
ha cercato di creare un sistema per sostenere
lo sviluppo di nuovi farmaci in
ambito pediatrico. Il 26 gennaio 2007
è entrato in vigore il “Regolamento europeo
sui farmaci per uso pediatrico”,
che si propone di sostenere lo sviluppo
di nuovi medicinali per il trattamento
di patologie prettamente pediatriche
e l’approvazione di farmaci già esistenti
da utilizzare anche per i bambini. D’altro
canto è importante ottimizzare le
risorse umane ed economiche disponibili:
molte patologie pediatriche per le
quali non esiste ancora un trattamento
ottimale, sono patologie rare, come i
tumori. In quest’ottica è necessario selezionare
in maniera attenta i farmaci
degni di proseguire il percorso di valutazione
di efficacia e di tossicità, evitando
studi clinici superflui. L’attività
di ricerca di sviluppo non è limitata solamente
allo studio di nuove indicazioni
all’utilizzo di farmaci
già disponibili, o
l’affidabilità di nuove formulazioni
e vie di somministrazione.
Per incoraggiare
le industrie
farmaceutiche ed effettuare
studi in pediatria, il
Regolamento prevede un
prolungamento di sei
mesi del brevetto o dei
certificati di protezione
di cui beneficiano le industrie
se effettuano uno
studio pediatrico su un
loro farmaco, indipendentemente
dell’esito del
trial. Risulta abbastanza
intuitiva la necessità di un organo di
controllo dell’appropriatezza e della
fattibilità di questi studi, evitando
sprechi di risorse. Inoltre, se i farmaci
sono destinati al trattamento di rare
malattie pediatriche, l’industria riceve
una proroga dell’esclusiva di mercato di
due anni.
Infine un’importante novità introdotta
dal regolamento riguarda i farmaci non
più coperti da brevetto e attualmente
utilizzati con dosaggio, indicazioni e
formulazioni non approvati esclusivamente
per i bambini.
L’azienda che finanzia
studi sul loro impiego in
Pediatria ottiene una
particolare forma di registrazione,
Pediatric
Use Marketing Authorisation
(PUMA),che da
diritto a un brevetto
della durata di dieci
anni.
Il regolamento europeo
del 2007, incentivando
le industrie farmaceutiche
a pianificare studi
pediatrici, di certo apre
nuovi scenari anche nel
panorama dei farmaci
utilizzati per la cura delle neoplasie
dei bambini. Allo stesso tempo è importante
contenere gli effetti collaterali
a medio e lungo termine per migliorare
la qualità di vita di quei
bambini che con ragionevole probabilità
riusciranno a superare la malattia.
Un’importante ricerca, attualmente in
corso presso la nostra Divisione di Oncologia
Pediatrica, riguarda la trasformazione
in sciroppo di alcuni farmaci
antitumorali attualmente disponibili
solo in compresse. Questo progetto europeo
nasce in collaborazione con centri
inglesi e francesi e permetterà una
somministrazione più semplice e più
gradita ai bambini molto piccoli che
hanno difficoltà a deglutire le formulazioni
standard come le capsule o le
compresse.
Prof. RICCARDO RICCARDI
primario di oncologia
dell'osp. Gemelli-Roma